In Leiden zijn duizenden ondernemers, bedrijven en instellingen gevestigd die een bijzonder product of een unieke dienst aanbieden. Bedrijven en ondernemers die de motor zijn van de Leidse economie. Leidenaar Joost Bleijie bezoekt ze wekelijks en kwam tot de conclusie dat er naast mooie producten en diensten ook de nodige verhalen schuilgaan achter de winkelgevels en bedrijfspanden. Die zijn te lezen in deze column. Deze week: ProQR Therapeutics N.V.

75.ProQr2Aan de buitenkant oogt het als een steriel kantoorpand zoals er zovelen staan op het Biosciencepark, binnen oogt het hip en kleurrijk. “Ik kom uit de IT” zo zegt Daniël de Boer wijzend naar de kleurrijke werkomgeving op de eerste verdieping van het pand waar ProQR gevestigd is. “In de IT leefden we met het principe dat werkomgeving moest uitnodigen tot creativiteit. Dat heb ik hier ondanks de andere branche een beetje overgenomen.” Maar hoe komt iemand uit de IT in de medicijnontwikkeling voor genetische aandoeningen terecht? “Ooit had ik 3 IT-bedrijven en niets wees er op dat ik die ooit achter me zou laten totdat mijn zoontje werd geboren met taaislijmziekte. Een ziekte waar tot op heden nauwelijks een medicijn voor bestaat. Noem me naïef, maar mijn gedachte was dat ik voor hem het beste kon helpen door een medicijn te ontwikkelen. Daarom besloot ik de 3 IT-bedrijven te verkopen en om ProQR te beginnen, een bedrijf met als doel om een medicijn te vinden voor mijn zoontje en alle andere mensen die aan  taaislijmziekte lijden.”

Het vinden en ontwikkelen van een medicijn is echter geen sinecure voor iemand met een bedrijfskundige achtergrond en geen ervaring in het ontwikkelen van medicijnen. “Dat klopt! Daarom heb ik me bewust hier in Leiden gevestigd. Op dit Biosciencepark komen zoveel specialiteiten en kennis bij elkaar en ook de aanwezigheid van het LUMC doet een hoop. Samen met een aantal onderzoekers die hun sporen verdiend hebben bij Crucell en Procensa zijn we begonnen. Zij deden onderzoek en ik organiseerde de bedrijfsmatige kant. Want medicijnontwikkeling is vooral het hebben van toegang tot investeerders die geloven in je verhaal. Een medicijn ontwikkelen kost veel onderzoekstijd, maar bovenal veel geld. Niet voor niets zijn we op een gegeven moment naar de beurs gegaan. Niet in Nederland overigens maar in de VS. We staan genoteerd aan de NASDAQ. Dat leverde ons 200 miljoen op om het medicijn verder te ontwikkelen. Dat was in 2014.”

Nu, ruim 3 jaar na de beursgang staat ProQR voor een belangrijk moment. “We hebben afgelopen week de resultaten van de klinische testen gepresenteerd. We hebben gezien dat het effect van het medicijn op mensen positief is. Dat is heel goed nieuws.” Dat gezegd hebbende, hoe gaat het nu verder? “In de volgende fase zijn weer investeerders nodig. Daar gaan we naar op zoek. Vervolgens testen we het medicijn nog 1 of twee keer waarna de overheid bepaald wanneer het op de markt kan komen. Daar komen namelijk ongelofelijk veel regels bij kijken.” Maar die missie, om een medicijn te hebben voor je zoon, gaat die gehaald worden? “De ziekte wordt prangend rond zijn 16e. Er is dus nog tijd. Los van dat hebben wij veel contact met patiëntenorganisaties die het werk wat wij doen natuurlijk op de voet volgen. Er zijn helaas veel meer mensen met taaislijmziekte dan alleen mijn zoon en die hebben hun hoop op ons gevestigd. Daar zijn we ons iedere dag van bewust en het stimuleert ons om volle vaart vooruit te gaan.”

ProQR is gevestigd aan de Zernikedreef 9. Meer informatie is de vinden via www.proqr.com